Διακόπηκε γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Οι δοκιμές μιας πολλά υποσχόμενης γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία διακόπηκαν μετά την εμφάνιση καρκίνου σε δύο από τους ασθενείς.

Η αμερικανική εταιρεία Bluebird Bio σταμάτησε τις κλινικές μελέτες της θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια κληρονομική πάθηση του αίματος, επειδή δύο συμμετέχοντες ανέπτυξαν καρκίνο. Ένας ασθενής που είχε κάνει την πειραματική θεραπεία, εμφάνισε οξεία μυελογενή λευχαιμία(ΟΜΛ) και ένας άλλος μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο που μπορεί να εξελιχθεί σε ΟΜΛ.

Όπως μεταδίδει το ΑΜΠΕ, η εταιρεία εξετάζει πλέον κατά πόσο η αιτία είναι ο ιικός φορέας που μεταφέρει το θεραπευτικό γονίδιο στο σώμα του ασθενούς, αναζωπυρώνοντας έτσι τους παλαιότερους φόβους ότι η χρήση ενός ιού ως φορέα μπορεί να ενέχει κινδύνους σε τέτοιες γενετικές θεραπείες. Εναλλακτικά, ο καρκίνος μπορεί να οφείλεται στη χημειοθεραπεία που οι συμμετέχοντες ασθενείς έκαναν για να προετοιμάσουν το σώμα τους για τη γονιδιακή θεραπεία.

«Πρόκειται πραγματικά για μια λυπηρή εξέλιξη, όποια κι αν είναι η αιτία», δήλωσε στο «Science» ο επικεφαλής των κλινικών δοκιμών δρ Ντόναλντ Κον του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες (UCLA).

Στην εν λόγω θεραπεία αφαιρούνται βλαστικά κύτταρα από το αίμα του ασθενούς, υφίστανται ειδική μεταχείριση στο εργαστήριο ώστε -με τη βοήθεια ενός τροποποιημένου ιού σχετιζόμενου με τον HIV- να αντικατασταθεί το ελαττωματικό γονίδιο και, τελικά, τα κύτταρα επανεισάγονται στο σώμα.

Στο μεταξύ, η Bluebird σταμάτησε επίσης τις πωλήσεις στην Ευρώπη μιας εγκεκριμένης θεραπείας που χρησιμοποιεί τον ίδιο ιικό φορέα για τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας(β-Θαλασσαιμίας). Παράλληλα, η μετοχή της στο αμερικανικό χρηματιστήριο σημείωσε θεαματική πτώση 38%.

Είχε προηγηθεί τον Δεκέμβριο η αναφορά ότι ένας ασθενής που συμμετείχε σε δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της αιμοφιλίας είχε εμφανίσει καρκίνο του ήπατος. Η εταιρεία uniQure ανακοίνωσε ότι θα εξετάσει τον πιθανό ρόλο του δικού της ιικού φορέα, ενός αδενοϊού.